臓器ヒト化マウスとは。マウスの中にヒトの肝臓？

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このたび査定を受けました特許は、従来ヒト化マウス作製において免疫不全マウスを用いていた手法を、ヒトiPS 細胞から分化誘導した肝細胞を胎児の卵黄嚢血管経由で移植することにより、免疫応答が正常なマウスの体内にヒト肝臓を構築することを可能としたものです。
これにより、遺伝性疾患等も含めよりヒトに近い病態モデルを作製できます。さらに、通常マウスで行われる薬剤の効果や代謝などの非臨床実験について、腸内細菌叢も含め正常な生理的環境を持ち、かつヒトの臓器機能が反映されたマウスで行うことが可能となります。
従って、ヒトの状況を忠実に反映した疾患モデルの作製、より精度の高い非臨床試験や創薬等に利用することが可能となることから、研究者の高い需要が想定され、ヒト化マウスの作製を担う当社ジェノミクス事業部とヒト化マウスを用いた非臨床を担う当社グループのCRO 事業部とのシナジー創出により当社グループの成長を大きく加速させることが期待されます。

◆ヒト化マウスとは

ヒト化マウスとは、便宜的に遺伝子レベルでのヒト化マウス、細胞レベルでのヒト化マウス、組織・臓器レベルでのヒト化マウスの3 種類があります。遺伝子レベルでのヒト化マウスは、当社が有する可変型遺伝子トラップ法または可変型相同組換え法によりすでに作製可能です。細胞レベルでのヒト化マウスの例としては、ヒト白血球を持つマウス、ヒト抗体を産生するマウスがあげられます。組織・臓器レベルでのヒト化マウスは、生体内で正常にヒト組織や臓器を再構築し、持続的に機能させ、ヒトの細胞や組織が拒絶されることなく体内に存在するマウスです。例えば、ヒト肝臓持つマウスなどがあります。このようなヒト化マウスを用いることにより、非臨床試験や創薬研究がよりヒトの状態を反映したモデルで進めることが可能となります。

だいぶ昔に見た、ネズミに人の耳が付いている写真を思い出しました。